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Una terapia genica per aerosol contro la fibrosi cistica? E se fosse la svolta? Vi commento la notizia. Thread spero piacevole ed interessante. 1/n 🧵 
Partiamo dalle basi. Il gene #CFTR codifica per una proteina coinvolta nella regolazione degli scambi di ioni tra l’interno e l’esterno della cellula.
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Quando CFTR è colpito da mutazioni, la proteina perde la sua funzione e non riesce a regolare il flusso di elementi fondamentali come il cloro, componente del sudore. 3/n
Le #cellule #Car-T “peptide-centriche” contro i #tumori solidi: in questo caso ha come #target i #frammenti proteici nelle cellule di #neuroblastoma. Studio di #Nature riassunto in questo thread un po' lungo ma spero interessante. 1/13
Le basi/1. Le terapie CAR-T si basano sull’ingegnerizzazione delle #cellule T (o #linfociti T) del sistema #immunitario del #paziente, che vengono “potenziate” per combattere il #tumore. 2/13
Le basi/2. Per farlo gli scienziati usano un #vettore #virale inattivato contenente un #gene in grado di far esprimere sulla superficie delle cellule T un #recettore chimerico (il recettore dell’antigene chimerico, #CAR, a cui la terapia deve il suo nome). 3/13
