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Una terapia genica per aerosol contro la fibrosi cistica? E se fosse la svolta? Vi commento la notizia. Thread spero piacevole ed interessante. 1/n 🧵 
Partiamo dalle basi. Il gene #CFTR codifica per una proteina coinvolta nella regolazione degli scambi di ioni tra l’interno e l’esterno della cellula.
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Quando CFTR è colpito da mutazioni, la proteina perde la sua funzione e non riesce a regolare il flusso di elementi fondamentali come il cloro, componente del sudore. 3/n
